Lo studio clinico avviato dallo sperimentatore ReGenerate-1 nel diabete di tipo 1 con il farmaco sperimentale Remygen® (GABA) di Diamyd Medical è ora completamente reclutato con 35 pazienti. I partecipanti saranno seguiti per un massimo di 9 mesi. I risultati dovrebbero essere presentati nel primo trimestre del 2023.
"ReGenerate-1 include pazienti che hanno il diabete di tipo 1 da molti anni", dice Per-Ola Carlsson, professore dell'Università di Uppsala e dell'Ospedale Universitario di Uppsala, sponsor della sperimentazione. "L'interesse a partecipare è stato grande, e questo è probabilmente dovuto al fatto che la sperimentazione è rivolta a pazienti con diabete di tipo 1 che generalmente non possono partecipare a studi clinici a causa della malattia troppo avanzata. Questa sperimentazione offre un'opportunità unica per valutare la capacità del corpo di rigenerare la propria produzione di insulina con l'aiuto di Remygen e per indagare se Remygen può prevenire episodi di glicemia troppo bassa."
"Questo è un trial importante per lo sviluppo di Remygen e della nostra piattaforma a base di GABA nel diabete", dice Ulf Hannelius, CEO di Diamyd Medical. "I risultati della sezione di escalation della sperimentazione, pubblicati a ottobre dello scorso anno, sono stati molto interessanti e attendiamo con ansia i risultati della sperimentazione principale. Con Remygen copriamo un diverso gruppo di pazienti rispetto a Diamyd, il che è ovviamente interessante anche dal punto di vista del mercato."
A proposito di ReGenerate-1
ReGenerate-1 è uno studio clinico in aperto, avviato dallo sperimentatore, che coinvolge un totale di 35 pazienti di età compresa tra i 18 e i 50 anni che hanno il diabete di tipo 1 da più di cinque anni con una produzione residua di insulina bassa o inesistente.
Lo studio è condotto presso l'ospedale universitario di Uppsala con il professor Per-Ola Carlsson come ricercatore principale.
La sperimentazione consiste in due parti: una parte iniziale di sicurezza e di escalation della dose che comprende sei pazienti, e la sperimentazione principale, che comprende 35 pazienti che saranno seguiti fino a nove mesi a seconda del gruppo di dosaggio a cui appartengono. Lo scopo principale è quello di valutare la sicurezza di Remygen® e la combinazione di Remygen® e della sostanza modulante il recettore GABA Alprazolam. La sperimentazione esaminerà anche se Remygen® da solo e in combinazione con Alprazolam può avere un effetto positivo sulla risposta contro-regolatoria ormonale alla glicemia bassa e sul ripristino della funzione delle cellule beta, permettendo potenzialmente a lungo termine al paziente di riacquistare la capacità di produrre insulina.
I risultati della parte di dose-escalation di ReGenerate-1 sono pubblicati nell'articolo "GABA induces a hormonal counter-regulatory response in subjects with long-standing type 1 diabetes" che può essere consultato su https://drc.bmj.com/content/9/1/e002442
Informazioni su Remygen
Remygen® è la formulazione brevettata di Diamyd Medical di GABA, una molecola di segnalazione cellulare chiave nelle isole di Langerhans che si trovano nel pancreas. È stato dimostrato che GABA influenza la secrezione di insulina e glucagone sia in volontari sani che in pazienti. Gli studi preclinici hanno mostrato forti indicazioni che GABA stimola la crescita e la funzione delle cellule che producono insulina e glucagone nel pancreas. Gli studi preclinici hanno anche dimostrato che gli agenti modulatori dei recettori GABA come l'Alprazolam possono aumentare l'effetto positivo del GABA sulle cellule che producono insulina.
Informazioni su Diamyd Medical
Diamyd Medical sviluppa terapie di medicina di precisione per il diabete di tipo 1. Il vaccino per il diabete Diamyd® è un'immunoterapia specifica per l'antigene per il mantenimento della produzione endogena di insulina.
Risultati significativi sono stati dimostrati in un ampio gruppo di pazienti geneticamente predefiniti in una meta-analisi su larga scala, nonché nello studio europeo di fase IIb DIAGNODE-2, dove il vaccino contro il diabete è stato somministrato direttamente in un linfonodo in bambini e giovani adulti con diabete di tipo 1 recentemente diagnosticato.
Sono in corso i preparativi per uno studio confermativo di Fase III. Un impianto di produzione di vaccini è in fase di allestimento a Umeå per la produzione di GAD65 ricombinante, il principio attivo del vaccino terapeutico contro il diabete Diamyd®. Diamyd Medical sviluppa anche il farmaco sperimentale Remygen® a base di GABA come terapia per la rigenerazione della produzione endogena di insulina e per migliorare la risposta ormonale all'ipoglicemia. Un trial di Remygen®, avviato da uno sperimentatore, in individui che vivono con il diabete di tipo 1 da più di cinque anni è in corso presso l'Uppsala University Hospital. Diamyd Medical è uno dei principali azionisti della società di cellule staminali NextCell Pharma AB e della società di intelligenza artificiale MainlyAI AB.